Madrid. -La lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica
(ELA) ha alcanzado un hito histórico en la ciencia española. La Agencia
Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha dado luz verde para iniciar
el primer ensayo clínico con el fármaco AP-2, una molécula descubierta por
investigadores del CSIC.
Este tratamiento, que ya fue designado como medicamento
huérfano por la Agencia Europea del Medicamento el pasado año, supone un cambio
de paradigma: mientras que los tratamientos actuales son paliativos, este nuevo
compuesto aspira a ralentizar e incluso frenar la progresión de la enfermedad.
El proceso de investigación, liderado por las
científicas Ana Martínez y Carmen Gil en el Centro de Investigaciones
Biológicas Margarita Salas, comenzará su Fase I este mes de abril. En esta
etapa inicial, el fármaco se administrará a 70 voluntarios sanos en el Hospital
de La Princesa de Madrid para evaluar su seguridad y cómo lo procesa el
organismo. Si los resultados son satisfactorios, se espera que en enero de 2027
comiencen las pruebas directamente con pacientes, un paso decisivo para una
enfermedad que actualmente afecta a más de 4.000 personas en España y carece de
cura.
El objetivo es reparar las neuronas motoras
La clave de este fármaco reside en su capacidad para actuar
sobre la proteína TDP-43, que aparece alterada en el 97% de los pacientes con
ELA. En condiciones normales, esta proteína reside en el núcleo de las
células, pero en los enfermos se desplaza hacia el exterior, formando cúmulos
tóxicos que acaban provocando la muerte de las motoneuronas.
Estas células son las encargadas de transmitir las órdenes
del cerebro a los músculos, y su pérdida es la que causa que los
pacientes dejen de poder moverse, hablar o respirar. El fármaco AP-2, que
se administra de forma sencilla mediante cápsulas, actúa bloqueando una enzima
específica que modifica negativamente a esta proteína.
En los ensayos realizados previamente con modelos celulares y
animales, los científicos observaron cómo la proteína TDP-43 recuperaba su
equilibrio natural y regresaba al núcleo celular para cumplir su función. Este
mecanismo de "reparación" celular es el que alimenta la esperanza de
que el tratamiento pueda detener el avance de la neurodegeneración.
Un hito para la ciencia pública
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa especialmente
cruel con una
esperanza de vida que suele oscilar entre los tres y cinco años tras el
diagnóstico. Hasta ahora, el único fármaco disponible en Europa solo lograba
alargar la supervivencia unos pocos meses. Por ello, que una investigación
surgida de la sanidad pública española llegue a la fase de ensayo clínico es
un éxito sin precedentes que pone de relieve la importancia de la inversión en
ciencia de vanguardia.
A través de la empresa nacida del CSIC, Molefy Pharma, se
busca ahora validar en humanos los prometedores resultados obtenidos en el
laboratorio. Aunque los investigadores mantienen la cautela necesaria en estos
procesos, el inicio de este ensayo clínico representa la luz al final
del túnel para miles de familias que esperan una solución terapéutica
real contra una de las enfermedades más complejas de la medicina actual.
Nota tomada de ATRESMEDIA / España.
